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标题: [转帖] 【科技】新癌症治疗技术导致病人死亡FDA紧急叫停 [打印本页]

作者: druid169 时间: 2017-9-7 13:48 标题: 【科技】新癌症治疗技术导致病人死亡FDA紧急叫停

2017年09月06日 09:33 稿源：网易科技

9月6日消息，据美国媒体报道，网易科技讯9月6日消息，据美国媒体报道，就在美国食品药品管理局(FDA)批准制药公司诺华使用新的癌症治疗技术CAR-T一周后，该机构暂停了后面的试验，原因是用这种技术治疗的病人出现首例死亡病例。

CAR-T是使用病人自己的免疫细胞治疗癌症，这些细胞被提取后将被修改以携带新基因，然后重新植入到病人身体中。当前的试验本是测试用捐献者免疫细胞而非病人细胞的CAR-T治疗技术的效果。《麻省理工科技评论》称，这种修改后的治疗技术被称为“现成”或“通用”CAR-T。

法国生物制药公司Cellectis在9月4日宣布了FDA的决定，并透露这位病人是78岁的罹患“母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤”（BPDCN）的男性。该病人只注射了一剂药，就在治疗8天后因致命反应而死亡。FDA还进一步暂停了对白血病的CAR-T治疗实验，虽然年初的试验证明对2个婴儿有效。

持续影响

Cellectis不是首家在药品试验中导致病人死亡的公司：去年生物制药公司Juno Therapeutics在7位病人死亡后暂停了试验。后来FDA介入，但在改变了试验方法后允许其继续试验。随着更多的病人死亡，该公司被要求停止一切试验。

Cellectis还要面对投资者的质疑，因为在声明发布后公司股价下跌。如果安全措施不到位，FDA可能不会很快恢复试验。其他参与CAR-T试验的公司，或希望获得同意批准的公司如诺华也一样。Kite Pharma本希望年底获得批准，但Cellectis事件可能导致推迟。

责任编辑：teikaei

作者: druid169 时间: 2017-9-7 20:56

CAR-T疗法又致患者死亡 Cellectis公司临床研究被FDA暂停

来源：新浪医药/David 2017-09-07 09:29

9月4日，法国专注于同种异体CAR-T细胞疗法（UCART）开发的生物公司Cellectis表示，公司收到了来自美国FDA要求细胞疗法UCART123正在进行的临床1期研究暂停的通知，正在进行中的临床试验分别属于用于急性髓细胞白血病（AML）和母细胞性浆细胞样树状突细胞肿瘤（BPDCN）的治疗。

Cellectis目前正在同临床研究人员以及FDA进行紧密沟通，以期通过修改试验方案（包括降低UCART123的剂量）来恢复试验的重新开始。

这次予以临床试验暂停是由于Cellectis用于BPDCN治疗的临床试验（ABC研究）中出现了1例患者死亡事件。这是一位BPDCN研究中的首个接受治疗的78岁的男性患者，之前曾接受过一种疗法，该位患者的疾病属于复发性/难治性BPDCN，骨髓中出现了30%的母细胞并伴有经活检证实的皮肤病变。他所接受的预处理方案为：30mg/m2/天的氟达拉滨给药4天，1g/m2/天的环磷酰胺给药3天。在2017年8月16号（Day 0），这位患者接受了6.25x105 UCART123细胞/Kg的治疗，这是试验方案设定的首个剂量水平，该剂量没有并发症情况。在接受治疗第5天时，这位患者出现了2级的细胞因子释放综合征（CRS）以及3级的肺部感染，这些症状均在接受了tocilizumab首次给药和抗感染治疗（广谱静脉注射用抗生素）后而改善。在治疗第8天时，这位患者又出现了级别为5级的CRS连同4级的毛细血管漏综合征，虽然接受了糖皮质激素和2倍tociluzumab给药以及给予加强护理，该患者仍在治疗第9天死亡。

AML治疗组的首位接受细胞疗法给药的是一位58岁的女性患者，基线水平的骨髓中出现了84%的母细胞。在2017年7月27日（Day 0），该患者接受了相同的预处理方案以及和BPDCN患者相同剂量的UCART123治疗，未出现并发症。在治疗第8天时，她出现了2级的CRS并在第9天进展为3级，通过给予加强护理，这些症状在第11天得到控制。这位患者同样在第9天出现了4级毛细血管漏综合征，在第12天得以控制。

所有的治疗患者没有出现移植物抗宿主病。

数据安全监测委员会（DSMB）在8月28日对临床研究进行了调研，并已经建议将给药剂量降至6.25x104 UCART123细胞/Kg，并要求3天内环磷酰胺总剂量不要超过4g。

Cellectis公司的股票因此次风波下跌了超过25%。

上周美国FDA批准了诺华公司的CAR-T疗法Kymriah用于B细胞急性淋巴细胞白血病的治疗。但是诺华Kymriah与Cellectis公司的细胞疗法是有差异的，Kymriah利用的是患者自身T细胞，而UCART123疗法的T细胞源自其他供体。(生物谷Bioon.com）

作者: hboluo 时间: 2017-9-7 20:58

才宣布了一周就叫停了，也真是搞笑，不过癌症病人是随时可以死亡的一类人群，谨慎些查找一下原因也是应该的

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